白血病の治療の主要なものとして抗がん剤（経口薬及び注射薬）による化学療法があります。 これにより癌細胞の分裂増殖を抑制して攻撃破壊するという治療法です。 血液のがんは局部的な放射線治療や手術による病変部分の 切除という方法はとれませんので、化学療法は重要です。
そして抗がん剤はがんを殺傷する効果がありますが、更にその薬を助ける目的の免疫賦活剤と呼ばれるものもあります。

抗がん剤が風邪薬などと異なる大きな点の一つとしてその副作用の甚大さがあり、使い方を間違えれば、効果よりも副作用が強すぎる場合もあります。 一般的な副作用として、悪心、嘔吐、脱毛、白血球減少、血小板減少、肝機能障害、腎機能障害、その他の症状が現われます。
そのため、抗がん剤の用い方は2剤以上を組み合わせて巧みに効果を引き出すとともに、 副作用を分散させるように治療するのが一般的で、それを併用療法と呼んでいます。

また副作用のなかには重篤なものも多く、専門のベテラン医師が扱うべきもので、患者との緊密な コンタクトをとり続ける必要があります。

一般的に用いられる薬のいくつかを以下の表にまとめます。